進(jìn)醫(yī)保！泰州人，速看！

蘇陳老母雞

這些藥品

納入國家醫(yī)保藥品目錄！

超80種罕見病用藥，進(jìn)醫(yī)保！



前不久，最新版國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。

對于罕見病診治這道世界性難題，國家衛(wèi)生健康委等多部門攜手社會各界關(guān)愛罕見病患者，不斷探索罕見病防治診療工作的“中國方案”，尤其在罕見病用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面，努力讓“醫(yī)學(xué)孤兒”不孤單。

國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)45個罕見病藥品

記者從國家藥監(jiān)局獲悉，2023年，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)45個罕見病藥品，其中15個品種通過優(yōu)先審評審批程序加快上市，包括治療Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤兒童患者的硫酸氫司美替尼膠囊、治療阿拉杰里綜合征患者膽汁淤積性瘙癢的氯馬昔巴特口服溶液、治療成人骨巨細(xì)胞瘤的納魯索拜單抗注射液等。

今年，國家藥監(jiān)局將進(jìn)一步采取有效措施，加快具有明顯臨床價值的罕見病藥物研發(fā)和上市進(jìn)程，盡早惠及我國罕見病患者。近年來，國家藥監(jiān)局深化藥品審評審批制度改革，大力支持罕見病藥品研發(fā)創(chuàng)新，全力保障罕見病患者的健康權(quán)益。目前在所有的藥品上市申請中，罕見病藥品的審評速度最快，體現(xiàn)了國家藥監(jiān)局對罕見病患者用藥需求的高度關(guān)注。

協(xié)和開設(shè)我國首個罕見病�？撇》�

北京協(xié)和醫(yī)院成立罕見病診療創(chuàng)新發(fā)展研究院，并啟用我國首個獨(dú)立成科的罕見病醫(yī)學(xué)科�？撇》�，提升罕見病診治水平。

“罕見病患者往往需要多學(xué)科診療，此前患者可能需要多個學(xué)科轉(zhuǎn)診，而啟用罕見病病房可以讓患者診療更便利�！眳f(xié)和醫(yī)院罕見病醫(yī)學(xué)科副主任醫(yī)師須晉介紹，目前，該病房共有23張病床。除科室專職醫(yī)師之外，還有來自內(nèi)科、神經(jīng)科、內(nèi)分泌科、皮膚科等臨床科室的醫(yī)師管理病房，同時協(xié)和罕見病MDT（多學(xué)科治療）團(tuán)隊(duì)專家也共同參與患者診治。

此外，協(xié)和醫(yī)院成立了罕見病診療創(chuàng)新發(fā)展研究院，將針對臨床需求，推動“產(chǎn)學(xué)研用”四位一體創(chuàng)新發(fā)展，通過打造產(chǎn)品創(chuàng)新轉(zhuǎn)化基地、一體化診療服務(wù)平臺，建設(shè)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室和數(shù)據(jù)支持平臺，構(gòu)建罕見病診療研領(lǐng)域新體系、探索新模式，解決罕見病領(lǐng)域的重大科學(xué)問題。